Beitrag des BfArM zur Potenzialentfaltung der Digitalisierung im Gesundheitswesen – digital readiness@BfArM

ZusammenfassungDie Digitalisierung stellt auch im Gesundheitsbereich einen eindeutigen Megatrend dar, der neben der Wegbereitung durch geänderte rechtliche Rahmenbedingungen auch durch die Coronapandemie eine enorme Beschleunigung erfahren hat. Mit Blick in die Zukunft wird dieser Trend durch immer kürzere Entwicklungszyklen und technologischen Fortschritt zu einer zunehmenden Verschmelzung einzelner digitaler und nicht digitaler Produkte, darunter Arzneimittel und digitale Medizinprodukte, zu einem digitalen Ökosystem beitragen. Die Digitalisierung wird nicht nur die Patientensouveränität stärken, sondern unter anderem auch eine patientenzentrierte, stärker auf den individuellen Patienten ausgerichtete Medizin ermöglichen; digitale (patientenberichtete) Endpunkte und „dezentrale“ Studienkonzepte werden die Möglichkeiten klinischer Studien erweitern. Künstliche Intelligenz wird Diagnosestellungen verbessern und beschleunigen und zum besseren Verständnis von Krankheitsbildern beitragen.Um auch zukünftig Innovationen zu ermöglichen, aufkommende Trends im Fokus zu haben und vor allem die Patientensicherheit weiter zu verbessern, trägt das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) an vielen Stellen dazu bei, die mit der Digitalisierung verbundenen Chancen in Möglichkeiten zu verwandeln – ohne dabei die Risiken aus dem Blick zu verlieren: Dazu gehören der Ausbau des Forschungsdatenzentrums, Aufgaben zu Interoperabilität und Klassifikationen sowie Ansätze zur datengestützten Signalerkennung aus Risikoinformationen. Wie darüber hinaus Forschungsprojekte unter Nutzung von künstlicher Intelligenz, (inter)nationale Kooperationen, die Einbeziehung von Real World Data in Nutzen-Risiko-Bewertungen, die Bewertung digitaler Gesundheits- und Pflegeanwendungen neben weiteren Aktivitäten zur „digital readiness“ in Deutschland und Europa beitragen, dazu im Folgenden ein Überblick.

Ist eine Delegation ärztlicher Leistungen auf rheumatologische Fachassistenten bei der Evaluierung von Patienten mit Verdacht auf ankylosierende Spondylitis möglich? – Ergebnisse der PredAS-Studie

Zusammenfassung Hintergrund Der oft langsame Beginn einer axialen Spondyloarthritis (axSpA), die initial zum Teil wenig spezifischen Symptome (Rückenschmerzen), aber auch begrenzte Ressourcen und die damit verbundenen Verzögerungen in der rheumatologischen Versorgung sind Faktoren, die zu verspäteter Diagnose und Therapie dieser meist jungen Patienten mit beitragen. Rheumatologische Fachassistenten (RFA) können zur Verbesserung der Versorgung beitragen, indem sie vom Rheumatologen delegierte ärztliche Leistungen übernehmen. Ziel der Arbeit Ziel ist, zu untersuchen, ob geschulte RFA bei Patienten mit chronischem Rückenschmerz und noch unklarer Diagnose mithilfe eines strukturierten Fragebogens anamnestische und klinische Befunde wie Rheumatologen erheben können. Material und Methoden In der multizentrisch durchgeführten PredAS-Studie wurden bei Patienten mit dem Leitsymptom chronischer Rückenschmerz demografische Basisdaten, Anamnese und patientenberichtete Endpunkte mittels strukturierter Fragebögen von RFA und Rheumatologen unabhängig voneinander erfasst. Zudem wurden Funktion (BASFI) und Wirbelsäulenbeweglichkeit (BASMI) standardisiert gemessen. Um die mögliche Erleichterung durch Nutzung digitaler Medien zu testen, wurden 2 Patientengruppen getrennt untersucht: Die Ergebnisse der einen Kohorte wurden mittels papierbasierter Case Report Forms (CRF) und die Ergebnisse der anderen elektronisch mittels iPad dokumentiert. Die Konkordanz der Dokumentationen zwischen RFA und Rheumatologen wurde als Kappa-Koeffizient, als prozentuale Übereinstimmung und auf individueller Patientenebene berechnet. Ergebnisse Bei fast drei Viertel der 141 Patienten mit chronischen Rückenschmerzen wurden Charakteristika des entzündlichen Rückenschmerzes identifiziert. Die Konkordanz bei Dokumentation durch RFA und Arzt war bei den anamnestischen Angaben zum Rückenschmerz höher als bei der Angabe zur Lokalisation des Rückenschmerzes. Bei der Erhebung des BASMI zeigte sich kein Unterschied zwischen RFA und Arzt (ICC 0,925) (95 %-CI 0,879–0,953). Der Zeitaufwand für die strukturierte Dokumentation betrug beim Arzt 20 ± 6,7 min und bei der RFA 28,5 ± 13 min. Diskussion Die Ergebnisse sprechen dafür, dass geschulte RFA die Rheumatologen bei der anamnestischen Aufarbeitung und ersten körperlichen Untersuchung im Rahmen der Diagnosestellung erheblich und qualifiziert unterstützen können.

Visuelle Lebensqualität bei starker Sehbehinderung – Messung und Messinstrumente

ZusammenfassungPatientenberichtete Endpunkte wie die Lebensqualität werden zunehmend häufiger in klinischen Studien eingesetzt, um patientenrelevante Aspekte einer Intervention oder eine Funktionsbeeinträchtigung zu messen. Bei Sehverlust erfasst z. B. die visuelle Lebensqualität die individuelle Beeinträchtigung im Alltag. Wichtig bei der Verwendung von Messinstrumenten zu patientenberichteten Endpunkten wie der Lebensqualität sind psychometrische Parameter wie die Reliabilität, Validität und Änderungssensitivität, um sicher sein zu können, dass die mit den jeweiligen Instrumenten erhobenen Daten robust sind. Zur visuellen Lebensqualität existieren zahlreiche allgemeine wie auch erkrankungsspezifische bzw. funktionsspezifische Fragebögen; nicht alle sind jedoch für Patienten mit schwerer Sehbeeinträchtigung geeignet. Zu empfehlen ist derzeit etwa der IVI- oder der NEI-VFQ-Fragebogen, die in einer validierten deutschen Übersetzung vorliegen. Zur breiteren Evaluation dieser Messinstrumente und ggf. der Neuentwicklung von besseren Instrumenten sind jedoch weitere Studien nötig, damit z. B. auch das wachsende Interesse am Einsatz von Patientenfragebögen als Endpunkte in der klinischen Forschung gedeckt werden kann.

Lebensqualität als Wettbewerbsvorteil in der frühen Nutzenbewertung

EinleitungPatientenberichtete Endpunkte (Patient-Reported Outcomes, PRO), wie die gesundheitsbezogene Lebensqualität (Health-Related Quality of Life, HRQoL), finden zunehmend Berücksichtigung im Bereich der Evaluation von Arzneimitteln. In diesem Beitrag wird der Stellenwert der HRQoL als patientenbezogener Endpunkt bei der frühen Nutzenbewertung von (neuen) Arzneimitteln in Deutschland vor dem Hintergrund der bisherigen Erfahrungen aufgezeigt.