Transkranieller MRT-gesteuerter fokussierter Ultraschall als therapeutische Option bei medikamentenrefraktärem essentiellen Tremor (Sponsor: Insightec Ltd.)

ZusammenfassungTranskranieller Magnetresonanz (MR)-gesteuerter hoch fokussierter Ultraschall (TK-MRgFUS, im Weiteren MRgFUS) ist ein für den Bereich der interventionellen Neuromodulation neu entwickeltes Verfahren zur Behandlung eines therapierefraktären Tremors. Es ermöglicht ohne Eröffnung des Schädels (inzisionslos) die gezielte und umschriebene (mittleres Volumen bis ca. 0,4 cm3 [1–3]) thermische Läsionierung im Bereich des Nucleus ventralis intermedius des Thalamus (VIM). Das Verfahren stellt für Betroffene mit essenziellem Tremor (ET) eine Alternative zu etablierten invasiven Behandlungsverfahren dar, insbesondere wenn medikamentöse Therapieoptionen erfolglos bleiben oder nicht toleriert werden (bei bis zu 50 % für die Erstlinientherapie des ET [4]). Die Indikation wurde in den USA 2018 auf die Behandlung des tremordominanten Morbus Parkinson (MP) erweitert. In Europa ist laut CE-Zertifizierung ein breiteres Anwendungsgebiet, das zusätzlich auch die Behandlung therapierefraktärer neuropathischer Schmerzen einschließt, zugelassen. Die MRgFUS-Therapie wurde international bei mehr als 3500 Betroffenen mit ET therapeutisch eingesetzt und bei ca. 470 Betroffenen im Rahmen von klinischen Studien angewandt.

Wirksam und sicher behandeln – 1 Jahr Filgotinib in der Therapie der rheumatoiden Arthritis (Sponsor: Galapagos Biopharma Germany GmbH)

ZusammenfassungSeit September 2020 ist Jyseleca® (Filgotinib), ein präferenzieller JAK1-Inhibitor (JAK1: Januskinase 1), zur Therapie der rheumatoiden Arthritis (RA) in Deutschland zugelassen. Die seitdem hinzugewonnene Evidenz aus dem Praxisalltag steht im Einklang mit den Ergebnissen der Zulassungsstudien.

Anakinra jetzt auch für familiäres Mittelmeerfieber zugelassen (Sponsor: Swedish Orphan Biovitrum GmbH)

ZusammenfassungFür die Behandlung der seltenen, genetisch bedingten autoinflammatorischen Erkrankung FMF (familiäres Mittelmeerfieber) ist seit April 2020 der IL-1-Rezeptorantagonist Anakinra zugelassen. In diesem Beitrag besprechen Prof. Norbert Blank, Zentrum für Autoinflammation der Uniklinik Heidelberg, und Prof. Jasmin Kümmerle-Deschner, Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie der Uniklinik Tübingen, sowohl das Krankheitsbild als auch die Behandlung von erwachsenen und jugendlichen FMF-Patienten.

Mit In-vitro-Diagnostik-Software die Potenziale der Präzisionsmedizin ausschöpfen – Eine Fallbeschreibung (Sponsor: Molecular Health GmbH)

ZusammenfassungMit dieser in-vitro-Diagnostik-Software können molekularpathologische Tumorprofile unter Verwendung einer umfassenden Datenbank erstellt sowie klinisch relevante Biomarker identifiziert und nach Relevanz angezeigt werden. Bei einem frühzeitigen Einsatz der NGS-Analyse und MH Guide-Auswertung können Tumorpatienten nach Ausschöpfen leitlinienbasierter Therapien profitieren, indem die behandelnden Ärzte die Potenziale der Präzisionsmedizin bestmöglich ausschöpfen.

Dexamethason in der Myelomtherapie – warum und wieviel? (Sponsor: Celgene GmbH)

ZusammenfassungDexamethason ist fester Bestandteil fast aller medikamentösen Regime zur Behandlung des Multiplen Myeloms. Doch insbesondere die Langzeitgabe systemischer Kortikosteroide ist mit zahlreichen unerwünschten Ereignissen assoziiert. Im Interview verdeutlicht Dr. Hans Salwender, Hamburg, die Wirkung von Dexamethason beim Multiplen Myelom und geht auf die Möglichkeiten einer Dosisreduktion ein.

Moderne Parkinson-Therapie: Stellenwert von Dopaminagonisten im Verlauf der Erkrankung (Sponsor: UCB Pharma GmbH)

ZusammenfassungDie Bedürfnisse der Patienten und die Therapieziele verändern sich, wenn der Morbus Parkinson fortschreitet – der Stellenwert der Dopaminagonisten aber ist in allen Stadien der Erkrankung hoch. Das betonten erfahrene Parkinson-Therapeuten aus Klinik und Praxis auf einem Workshop in Düsseldorf. Dazu gehört auch das Rotigotin-Pflaster, das aus ihrer Sicht nicht nur speziellen Situationen vorbehalten, sondern gleichberechtigt mit den oralen Dopaminagonisten eingesetzt werden sollte.

Restless Legs Syndrom - Neue Evidenz: Leitlinie überholt? (Sponsor: UCB Pharma GmbH)

ZusammenfassungDer Leidensdruck von Menschen mit Restless Legs Syndrom (RLS) ist groß. Dennoch wird die Erkrankung oftmals unterschätzt und die Patienten stoßen nur auf eine geringe Akzeptanz. Darüber hinaus herrscht Unsicherheit bezüglich der adäquaten Behandlung: Die letzte deutsche RLS-Leitlinie stammt aus dem Jahre 2012. Inzwischen gibt es zahlreiche neue Studien, die in der Leitlinie nicht berücksichtigt wurden. So weichen z. B. die Expertenmeinungen bei dem Einsatz von L-Dopa ganz klar von der DGN-Leitlinie ab. Ist die Leitlinie also überholt? Bei einem Workshop in Stuttgart beantworteten 4 renommierte RLS-Expertinnen diese Frage und diskutierten aktuelle Therapieoptionen sowie Herausforderungen in der RLS-Behandlung vor dem Hintergrund aktueller Studiendaten.

Anakinra, erstes Biologikum in der First-Line-Therapie bei Morbus Still: Ein hoch effektiver antiautoinflammatorischer Ansatz bei SJIA und AOSD (Sponsor: Swedish Orphan Biovitrum GmbH, Martinsried)

ZusammenfassungDer Morbus Still (Still-Syndrom) ist eine seltene, systemische, autoinflammatorische Erkrankung. In der Pathogenese spielt der Botenstoff Interleukin-(IL)-1 eine zentrale Rolle. Anakinra (Kineret®), ein IL-1-Blocker, hat im April 2018 die europaweite Zulassung für dieses Krankheitsbild erhalten. Es handelt sich damit um das 1. Biologikum, das bereits ab dem 8. Lebensmonat in der First-Line-Therapie ohne Vortherapie mit Glukokortikoiden beim Morbus Still eingesetzt werden kann.

Rheumatologie und Dermatologie (Sponsor: Hexal AG)

ZusammenfassungSeit Juni 2017 erweitern 2 neue Biosimilars das Therapiespektrum in der Rheumatologie und Dermatologie: Das Etanercept-Biosimilar (Erelzi®) wurde für alle Indikationen des Referenzpräparates zugelassen – darunter z. B. rheumatoide Arthritis (RA), axiale Spondyloarthritis und Psoriasis. RA-Patienten, die von einer Tumornekrosefaktor-alpha (TNFα)-Blockade nicht hinreichend profitieren, können jetzt mit dem Rituximab-Biosimilar Rixathon® behandelt werden. Bei der Zulassung von Biosimilars müssen die Hersteller – wie z. B. der Pionier in der Biosimilar-Entwicklung Hexal – strenge Anforderungen erfüllen. Als gleichwertige Alternative zum jeweiligen Referenzpräparat stellen Biosimilars eine nachhaltige und wirtschaftliche Versorgung der Patienten sicher.

Retinastabilität – aussagekräftiger Endpunkt bei klinischen Studien zur neovaskulären AMD? (Sponsor Novartis Pharma GmbH)

ZusammenfassungZur Behandlung der feuchten oder neovaskulären altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) mit anti-VEGF Therapien existieren derzeit mehrere Therapieschemata. Neben dem Visus wird auch die Morphologie der Retina zur Beurteilung des Therapieerfolgs herangezogen. Erstmals wurde jetzt in der aktuellen europäischen Open-Label-Studie SALT in 10 Ländern der primäre Endpunkt der „Retinastabilität“ verwendet. Die Studie soll neue Erkenntnisse bringen, ob dieser „neue Endpunkt“ in der klinischen Evaluation eine Relevanz für die Therapie besitzt.