Development of the CFQ-R-8D: Estimating Utilities From the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised

Purpose Cystic fibrosis (CF) limits survival and negatively affects health-related quality of life (HRQOL). Cost-effectiveness analysis (CEA) may be used to make reimbursement decisions for new CF treatments; however, generic utility measures used in CEA, such as EQ-5D, are insensitive to meaningful changes in lung function and HRQOL in CF. Here we develop a new, CF disease–specific, preference-based utility measure based on the adolescent and adult version of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R), a widely used, CF-specific patient-reported measure of HRQOL. Methods Blinded CFQ-R data from 4 clinical trials (NCT02347657, NCT02392234, NCT01807923, and NCT01807949) were used to identify discriminating items for a classification system using psychometric (e.g., factor and Rasch) analyses. Thirty-two health states were selected for a time trade-off (TTO) exercise with a representative sample of the UK general population. TTO utility values were used to estimate a preference-based scoring algorithm by regression analysis (ordinary least squares, random effects maximum likelihood estimation [RE MLE]). Results A classification system with 8 dimensions (CFQ-R-8D; Physical Functioning, Vitality, Emotion, Role Functioning, Breathing Difficulty, Cough, Abdominal Pain, and Body Image) was generated. TTO was completed by 400 participants (mean age, 47.3 years; 49.8% female). Among regression models evaluated, the ordered RE MLE model was preferred, with predicted utility range from 0.257 to 1, no logical inconsistencies, and a mean absolute error of 0.038. Conclusion The CFQ-R-8D is the first disease-specific, preference-based scoring algorithm for CF, enabling estimation of disease-specific utilities for CEA based on the well-validated and widely used CFQ-R.

Força muscular respiratória e qualidade de vida em crianças e adolescentes com fibrose cística

RESUMO A fibrose cística (FC) é uma doença genética multissistêmica caracterizada por obstrução crônica que, associada a outras alterações pulmonares, pode comprometer a força muscular respiratória (FMR) e, em consequência, interferir no desempenho de atividades típicas da infância, alterando a qualidade de vida (QV) dessa população. O objetivo do estudo foi avaliar a relação entre FMR e QV de crianças e adolesceantes com FC. Trata-se de um estudo transversal, que incluiu pacientes com idades entre 6 e 14 anos, provenientes de um centro de referência no Brasil. Realizou-se avaliação antropométrica e da FMR, esta utilizando as pressões inspiratória (PImáx) e expiratória máximas (PEmáx) por meio da manovacuômetria digital (Globalmed® MVD300). Aplicou-se o Cystic Fibrosis Questionnaire (QFC), questionário específico para a avaliar a QV nessa doença, nas versões para crianças (QFC-C) e para os pais ou responsáveis (QFC-R). A gravidade da doença foi classificada segundo o escore de Schwachman Doeurshuk (ESD). Dados sobre a colonização de bactérias e o genótipo da doença foram consultados por meio da análise dos prontuários. Analisou-se os dados por meio do software SPSS version 20.0 for Windows. Após o teste Shapiro-Wilk, aplicou-se o teste de correlação de Pearson ou Spearman. Em toda a análise foi adotado nível de significância de 5%. Participaram do estudo 28 crianças (15 meninos) com média de idade de 10,10±1,79 anos, as quais apresentaram FMR próxima ao predito e pontuações do QFC indicando boa QV. O ESD relacionou-se negativamente com domínio digestivo (p=0,03; rho=-0,400). A PEmáx apresentou correlação negativa com domínio corpo do QFC-R (p=0,002; rho=-0,426) e com domínio tratamento do QFC-C (p=0,01; rho=-0,453). A PImáx apresentou correlação positiva com os domínios físico (p=0,03; rho=0,410), emocional (p=≤0,001; rho=0,573) e tratamento (p=≤0,01; rho=-0,605) do QFC-C. A PImáx também mostrou correlação positiva com o domínio respiratório (p=0,01; rho=0,572) do QFC-R. Em conclusão, identificou-se associação entre domínios da QV e FMR, bem como com o ESD e aspectos nutricionais. Essa amostra apresentou valores de FMR acima do esperado e boa QV.

QUALIDADE DE VIDA DE CRIANÇAS E ADOLESCENTES COM FIBROSE CÍSTICA: IMPORTÂNCIA DA IMAGEM CORPORAL E IMPACTO DO ESTADO NUTRICIONAL, IDADE E RAÇA/COR NA PERCEPÇÃO DOS PACIENTES E RESPONSÁVEIS

ResumoObjetivo: Identificar os principais fatores relacionados à qualidade de vida de crianças e adolescentes com fibrose cística. Métodos: Estudo transversal, com indivíduos com fibrose cística, entre 7 e 18 anos, de um Centro de Referência Estadual. A qualidade de vida foi avaliada com o Cystic Fibrosis Questionnaire. Testes usados na análise estatística: Mann-Whitney e Correlação de Spearman. Nível de significância adotado: 5%. Resultados: Na percepção dos pacientes, os domínios da qualidade de vida com piores médias foram imagem corporal (64,3±29,6) e peso (47,6±42,4). Na percepção dos responsáveis, peso também apresentou a pior média (52,8±43,7). O impacto dos tratamentos na qualidade de vida foi maiora partir dos 14 anos (p=0,012), e o impacto da alimentação foi maior entre menores de 14 anos (p=0,04). Indivíduos brancos apresentaram melhores escores do que negros/pardos no domínio imagem corporal (p=0,049). Houve correlação positiva moderada entre pIMC/I e o domínio respiratório e correlação positiva forte entre pIMC/I e imagem corporal. Conclusões: A correlação entre pIMC/I e imagem corporal sugere que o baixo-peso afeta negativamente a imagem corporal, o que merece atenção, pois imagem corporal e peso foram os domínios com piores pontuações na percepção dos pacientes, sendo que o peso também teve a pior pontuação na percepção dos responsáveis. Além disso, o baixo-peso aumentou o impacto dos sintomas respiratórios na qualidade de vida. O impacto dos tratamentos aumentou com a idade, enquanto o da alimentação diminuiu com a idade. Também se observou impacto da raça/cor no domínio imagem corporal da qualidade de vida.DOI: 10.12957/demetra.2018.32295

Patients’ experience of portacaths in cystic fibrosis: questionnaire-based study

Backgrounds and aimsPortacaths are regularly used in children with cystic fibrosis (CF). We aimed to assess patient satisfaction with lateral chest wall portacaths in children with CF.MethodsAll children in a geographical region with CF and portacath in situ were identified. Site of chest wall placement was identified on X-ray; only children with lateral chest wall portacaths were sent questionnaires. Data collected included preoperative information, cosmesis and interference with activities.ResultsOf the 46 patients identified, 42 had lateral chest wall ports. 25 of this 42(60%) submitted their questionnaires. 22(88%) were happy with preoperative information although only 8(32%) recall being offered choice of position. 23(92%) were satisfied with cosmesis. 2 patients reported problems with physiotherapy only with indwelling needles. 6(24%) patients had problems with clothing, 7(32%) with sports and 3(12%) with seatbelts.ConclusionsLateral chest wall portacaths are cosmetically acceptable. Impact on daily activities is less common than that reported with anterior chest wall placement.