Hämatologische Erkrankungen

ZUSAMMENFASSUNGEin Umdenken bei der Diagnostik oder die Änderung bisheriger Therapiestandards – ganz gleich um welche Erkrankungen es sich handelt – erfolgt in der Regel aufgrund neuer Erkenntnisse, die auf den Ergebnissen grundlagenwissenschaftlicher Arbeiten oder klinischer Studien fußen. Um eine bisherige Standardtherapie abzulösen, müssen die Ergebnisse solcher Studien auf einer ausreichend großen Zahl von Patienten beruhen, die unter Einhaltung stringenter Einschlusskriterien in randomisierten Studien behandelt wurden. Für einen solchen Paradigmenwechsel bedarf es klarer „Evidence“, damit das Gros der Wissenschaftsgemeinde einem solchen Richtungswechsel folgt. Für das Gebiet der Hämatologie möchten wir Ihnen eine Auswahl von Publikationen für einige der häufigen hämatologischen Erkrankungen vorstellen. Dabei werden wir auf neue Diagnoseverfahren wie die „Liquid Biopsy“ eingehen, die am Beispiel eines Verlaufsmonitorings von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) einen großen Nutzen zeigt und damit in Zukunft eine mehr oder weniger belastende Knochenmarkspunktionen überflüssig macht. Daneben entwickeln sich auf der Grundlage von Sequenzierungsmethoden des „Next Generation Sequencings“ (NGS) Möglichkeiten, neue „molekulare Marker“ zu definieren, die zu einer Verbesserung der bisherigen Prognosescores führen. Dabei kommen auch in zunehmendem Maß Algorithmen zur Anwendung, die bioinformatisch Methoden nutzen, wie sie den „Learning machines“ der künstlichen Intelligenz entsprechen.

Pflastersteine in der Lunge

ZusammenfassungDie pulmonale Alveolarproteinose ist eine seltene pulmonale Erkrankung (Inzidenz < 0,5/1 000 000). Charakterisiert ist sie durch eine erniedrigte Surfactant-Clearance. Bei Erwachsenen liegt in 90 – 95 % eine autoimmune pulmonale Alveolarproteinose vor. Für die restlichen 5 – 10 % sind sekundäre Auslöser wie z. B. Staubinhalation, hämatologische Erkrankungen, Infektionen, Drogen/Medikamente ursächlich. Meist sind männliche Patienten zwischen 30 – 60 Jahren, wie in unserem Fall, betroffen. Häufig leiden die Patienten unter Husten und Dyspnoe mit eingeschränktem Gasaustausch. Im CT-Thorax findet sich typischerweise ein Crazy-Paving-Muster. Laborchemisch sind bei der autoimmunen pulmonalen Alveolarproteinose in fast 100 % Antikörper gegenüber Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-bildende Faktoren zu finden. Die Therapie der Wahl, bei symptomatischen Patienten, ist die therapeutische Ganzlungenlavage mit großen Mengen an Spülflüssigkeit. In dem dargestellten Fall kam es dadurch zu einer deutlichen klinischen und funktionellen Verbesserung.

Standard- oder Therapieverändernde Erkenntnisse in der Hämatologie

ZusammenfassungEin Umdenken von Diagnostik oder bisherigen Standardtherapien verschiedener Erkrankungen erfolgt in der Regel aufgrund neuer Erkenntnisse und Ergebnisse klinischer Studien. Um bisherige Standardtherapien zu verändern, müssen die neuen Erkenntnisse auf einer breiten Basis erzielt und von solcher Signifikanz sein, dass die Wissenschaft eine neue Richtung einschlägt. Im Folgenden wird eine Auswahl von Publikationen für verschiedene hämatologische Erkrankungen vorgestellt: so zeigen bei der chronischen myeloischen Leukämie (CML) Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) der zweiten Generation eine bessere Effektivität und wurden daher in einigen Ländern als Erstlinientherapie zugelassen. Bei den Myelodysplastischen Syndromen (MDS) sind die Ergebnisse mit Luspatercept vielversprechend und bestätigen die bisher erhobenen Daten. Bei akuten myeloischen Leukämien (AML) erhielt das neu geschaffene CPX-351 (Verbindung aus Cytarabin und Daunorubin) die Zulassung für die Therapie von Patienten mit neu diagnostizierter sekundärer AML. Beim Multiplen Myelom (MM) wird die sequentielle Behandlung aus Induktionstherapie, Cyclophosphamid und einer anschließenden autologen Blutstammzelltransplantation (ASCT) weiterhin als Standard betrachtet. Bei der Therapie von Patienten mit Non Hodgkin-Lymphomen (NHL) gibt es derzeit einige vielversprechende Ergebnisse mit Immun-Checkpoint-Inhibitoren, die eine therapeutische Wirksamkeit ohne die sonst üblichen zytotoxischen Nebenwirkungen ermöglicht. Bei Patienten mit chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) kann Venetoclax andauernde Remissionen induzieren und ist deshalb eine vielversprechende und gut verträgliche Behandlungsoption bei Hoch-Risiko-CLL. Auch CAR (chimäre Antigenrezeptor)-modifizierte T-Zell-Therapie konnte bei therapierefraktären aggressiven Lymphomen mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil ein hohes Maß an Remissionen erreichen.