Testing the Effect of Treatment in Experiments with Correlated Binary Outcomes

Biometrics ◽  
1992 ◽  
Vol 48 (3) ◽  
pp. 695 ◽  
Author(s):  
David Zucker ◽  
Janet Wittes
2021 ◽  
Vol 11 (4) ◽  
pp. 715-738 ◽  
Author(s):  
Trent L. Lalonde ◽  
Anh Q. Nguyen ◽  
Jianqiong Yin ◽  
Kyle Irimata ◽  
Jeffrey R. Wilson

2013 ◽  
Vol 82 (2) ◽  
pp. 275-295 ◽  
Author(s):  
Bruce J. Swihart ◽  
Brian S. Caffo ◽  
Ciprian M. Crainiceanu

2020 ◽  
Vol 29 (11) ◽  
pp. 3265-3277
Author(s):  
Xynthia Kavelaars ◽  
Joris Mulder ◽  
Maurits Kaptein

Clinical trials often evaluate multiple outcome variables to form a comprehensive picture of the effects of a new treatment. The resulting multidimensional insight contributes to clinically relevant and efficient decision-making about treatment superiority. Common statistical procedures to make these superiority decisions with multiple outcomes have two important shortcomings, however: (1) Outcome variables are often modeled individually, and consequently fail to consider the relation between outcomes; and (2) superiority is often defined as a relevant difference on a single, on any, or on all outcome(s); and lacks a compensatory mechanism that allows large positive effects on one or multiple outcome(s) to outweigh small negative effects on other outcomes. To address these shortcomings, this paper proposes (1) a Bayesian model for the analysis of correlated binary outcomes based on the multivariate Bernoulli distribution; and (2) a flexible decision criterion with a compensatory mechanism that captures the relative importance of the outcomes. A simulation study demonstrates that efficient and unbiased decisions can be made while Type I error rates are properly controlled. The performance of the framework is illustrated for (1) fixed, group sequential, and adaptive designs; and (2) non-informative and informative prior distributions.


2020 ◽  
Author(s):  
Ιωάννα Αθανασοπούλου

Σκοπός της παρούσης διατριβής είναι η συμβολή στην μοντελοποίηση της δομής συσχέτισης μεταξύ δυαδικών δεδομένων κοινής ομάδας. Το μοντέλο που αναπτύχθηκε βασίζεται σε μια αναπαράσταση της από κοινού πιθανότητας όπου η συσχέτιση των παρατηρήσεων κάθε ομάδας έχει ενσωματωθεί ως συνάρτηση μιας παραμέτρου και των περιθωριακών πιθανοτήτων των μελών της ομάδας, με το επιστημονικό ενδιαφέρον να επικεντρώνεται στην παράμετρο συσχετισμού καθώς και στους συντελεστές της παλινδρόμησης που αντιστοιχούν στις περιθωριακές πιθανότητες των δυαδικών παρατηρήσεων. Μια κατασκευαστική τεχνική που έχει προταθεί από τους Oman και Zucker χρησιμοποιείται ώστε να οριστούν δυαδικές μεταβλητές με δεδομένες περιθωριακές πιθανότητες και με απλές παραμετρικές δομές για τη συσχέτιση μεταξύ των ζευγών των παρατηρήσεων, οι οποίες προκύπτουν από τις κοινές πιθανότητες των μεταβλητών. Συγκεκριμένα, η παράμετρος που συνδέεται με τη συσχέτιση εκφράζει τη σχετική θέση της από κοινού πιθανότητας ζεύγους παρατηρήσεων μεταξύ της ανεξαρτησίας και της μέγιστης συσχέτισης. Επιπλέον, είναι μια μέθοδος κοινής πιθανοφάνειας που χρησιμοποιεί την αναπαράσταση του Bahadur, η οποία βασίζεται στην αποσύνθεση της από κοινού κατανομής στην κατανομή υπό ανεξαρτησία και σε ένα διορθωτικό παράγοντα που ενσωματώνει τη συσχέτιση εντός των ομάδων. Στο τρέχον πρότυπο θα χρησιμοποιηθεί η προσέγγιση 2ης τάξης, όπου υιοθετείται η υπόθεση των μηδενικών συσχετίσεων τάξης μεγαλύτερης του δύο. Για την εκτίμηση των παραμέτρων του μοντέλου χρησιμοποιούνται Μπεϋζιανές μέθοδοι εκτίμησης MCMC, λόγω δυσκολίας προσέγγισης μέσω αναλυτικών μεθόδων εκτίμησης. Εξετάζονται διάφορα σχήματα μοντελοποίησης της παραμέτρου συσχέτισης με τα πιο αποτελεσματικά από αυτά να είναι το απλό μοντέλο όπου όλες οι ομάδες έχουν κοινή παράμετρο συσχέτισης και το μοντέλο που η παράμετρος συσχέτισης μοντελοποιείται ως συνάρτηση ενός γραμμικού συνδυασμού ανεξάρτητων μεταβλητών. Περαιτέρω μοντέλα έχουν εξεταστεί όπου οι περιθωριακές πιθανότητες επηρεάζονται μέσω τυχαίων επιδράσεων παρατηρήσεως ή ομάδας, ή η παράμετρος συσχετισμού επηρεάζεται από τυχαία επίδραση της ομάδας, αλλά προέκυψαν ζητήματα σύγκλισης. Η απόδοση των μοντέλων εξετάστηκε σε προσομοιωμένα και πραγματικά σύνολα δεδομένων.


Sign in / Sign up

Export Citation Format

Share Document